Terapi gen adalah teknik penting yang digunakan untuk merawat atau mencegah penyakit genetik dengan memperkenalkan gen untuk gen yang hilang atau rosak. Penyakit tertentu boleh disembuhkan dengan memasukkan gen yang sihat sebagai pengganti gen yang bermutasi atau hilang yang bertanggungjawab terhadap penyakit ini. Terapi gen kebanyakannya digunakan untuk sel somatik daripada sel germline, dan ia boleh dikategorikan kepada dua jenis utama yang diberi nama terapi gen vivo dan terapi gen vivo. Perbezaan utama antara terapi gen vivo dan In vivo ialah gen terapeutik dipindahkan ke dalam vitro budaya sel dan diperkenalkan semula kepada pesakit dalam terapi gen vivo sementara gen dihantar terus ke tisu atau sel pesakit tanpa membiakkan sel-sel dalam vitro dalam terapi gen vivo.
KANDUNGAN
1. Gambaran Keseluruhan dan Perbezaan Utama
2. Apakah Terapi Ex Vivo Gene
3. Apakah Terapi In Vivo Gene
4. Side by Side Comparison - Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
5. Ringkasan
Terapi gen vivo adalah sejenis terapi gen yang melibatkan pengubahsuaian luar sel pesakit dan pengenalan semula kepada pesakit. Sel-sel dikultur dalam makmal (di luar tubuh pesakit), dan gen dimasukkan. Kemudian transformator stabil dipilih dan diperkenalkan semula ke pesakit untuk merawat penyakit ini. Ex vivo terapi gen hanya boleh digunakan untuk jenis sel tertentu atau tisu terpilih. Sel-sel sumsum tulang adalah sel yang sering digunakan untuk terapi gen vivo.
Terdapat beberapa langkah utama yang terlibat dalam terapi gen vivo seperti berikut;
Dalam terapi gen vivo, pembawa atau vektor digunakan untuk menyampaikan gen ke sel sasaran. Penghantaran gen yang berjaya bergantung kepada sistem pembawa, dan vektor-vektor penting yang digunakan dalam terapi gen vivo adalah virus, sel-sel sum-sum tulang, kromosom buatan manusia, dan sebagainya. Berbanding dengan terapi gen vivo, terapi gen vivo tidak melibatkan imunologi yang buruk tindak balas di dalam badan pesakit sejak pembetulan genetik dilakukan dalam vitro. Walau bagaimanapun, kejayaannya bergantung kepada pemantapan dan ekspresi yang stabil bagi gen pemulihan dalam badan pesakit.
Rajah 01: Terapi gen vivo
Dalam terapi gen vivo adalah teknik yang melibatkan penghantaran langsung gen ke sel-sel tisu tertentu di dalam tubuh pesakit untuk merawat penyakit genetik. Ia boleh digunakan untuk banyak tisu badan manusia termasuk hati, otot, kulit, paru-paru, limpa, otak, sel darah, dan sebagainya. Gen terapi diperkenalkan oleh vektor atau viral bukan berasaskan kepada pesakit. Walau bagaimanapun, kejayaannya bergantung kepada beberapa faktor seperti penyerapan cekap gen terapeutik yang membawa vektor oleh sel sasaran, degradasi intraselular gen dalam sel sasaran dan pengambilan gen oleh nukleus, keupayaan ekspresi gen, dan lain-lain.
Rajah 02: Dalam terapi gen vivo
Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy | |
Ex vivo terapi gen adalah sejenis terapi gen yang dilakukan di luar badan pesakit. Pengubahsuaian gen dilakukan di luar badan. | Dalam terapi gen vivo adalah satu lagi jenis terapi gen yang dilakukan secara langsung apabila sel-sel yang cacat masih dalam tubuh. Gen berubah apabila mereka masih berada di dalam badan. |
Pengasingan dan Pembudayaan | |
Sel-sel yang rosak diasingkan dan dibiakkan di makmal. | Sel-sel yang rosak tidak terpencil atau berbudaya di makmal. |
Pemilihan Transformants | |
Transformants yang stabil dipilih sebelum diperkenalkan semula. | Transformer stabil tidak boleh dipilih. |
Maklum balas Imunologi yang Berbahaya | |
Kaedah ini tidak memperkenalkan tindak balas imunologi yang buruk di dalam tubuh pesakit. | Kaedah ini memperkenalkan tindak balas imunologi yang buruk di dalam tubuh pesakit. |
Gen terapeutik diperkenalkan ke dalam tubuh pesakit sebagai rawatan untuk penyakit tertentu. Ia dikenali sebagai terapi gen dan boleh dilakukan dalam dua cara iaitu terapi gen vivo dan dalam terapi gen vivo. Perbezaan antara terapi gen vivo dan dalam vivo adalah penyerapan gen dalam terapi gen vivo gen yang dilakukan di luar sel kultur sel kepada badan pesakit dan sel-sel yang diperbetulkan diperkenalkan kepada pesakit semasa dalam gen terapi gen vivo diperkenalkan terus ke dalam tisu sasaran dalaman tanpa mengasingkan sel-sel. Kejayaan kedua-dua proses ini bergantung kepada pemasukan yang stabil dan transformasi gen terapeutik ke dalam sel-sel pesakit.
Rujukan:
1. "Apakah terapi gen? - Rujukan Rumah Genetik. " Perpustakaan Perubatan Negara A.S.. Institut Kesihatan Kebangsaan, n.d. Web. 24 Apr. 2017.
2. "Penilaian Kejayaan Klinikal Ex Vivo dan In Vivo Gene Therapy | JYI - Jurnal Penyelidikan Sarjana Muda. " JYI Jurnal Penyelidikan Sarjana Muda. N.p., n.d. Web. 24 Apr. 2017
3. Crystal, Ronald G. "Dalam vivo dan ex vivo strategi terapi gen untuk merawat tumor menggunakan vektor pemindahan gen adenovirus." SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24 Apr. 2017
Image Courtesy:
1. "ExVivoGeneTherapy pl" Oleh prima podstawie pracy Lizanne Koch - Kerja sendiri (CC BY-SA 3.0) melalui Wikimedia Commons
2. "Dalam terapi gen vivo pl" Dengan pisum podstawie pracy Lizanne Koch - Kerja sendiri (CC BY-SA 3.0) melalui Wikimedia Commons